\nAz \u00f6tlet mindig is viszonylag egyszer\u0171nek t\u0171nt: ha elromlik egy g\u00e9n, cser\u00e9lj\u00fck ki. Igen \u00e1m, de ami sz\u00e9pen fest az elm\u00e9letben \u00e9s a pap\u00edron sz\u00e1mos technikai probl\u00e9m\u00e1ba \u00fctk\u00f6zhet a val\u00f3s\u00e1gban.\n<\/p>\n
\nUgyanis, ahhoz, hogy egy-egy, az eg\u00e9sz szervezetre kihat\u00f3 g\u00e9n m\u0171k\u00f6d\u00e9s\u00e9t kijav\u00edtsuk, egyszerre kell k\u00e9t fontos probl\u00e9m\u00e1val szemben\u00e9zn\u00fcnk. Egyr\u00e9szt \u00e1ltal\u00e1noss\u00e1gban meg kell oldani a hib\u00e1tlan g\u00e9n sejtbe val\u00f3 bejuttat\u00e1s\u00e1nak k\u00e9rd\u00e9s\u00e9t, m\u00e1sr\u00e9szt azt is biztos\u00edtani kell, hogy a beavatkoz\u00e1s eredm\u00e9nyek\u00e9nt megfelel\u0151 sz\u00e1m\u00fa sejt fejezi ki az eg\u00e9szs\u00e9ges g\u00e9nt.\n<\/p>\n
\n![](\"http:\/\/criticalbiomass.blog.hu\/media\/image\/200609\/genetherapy.jpg\")
Ut\u00f3bbira ma gyakorlatilag az egyetlen lehet\u0151s\u00e9g, hogy egy olyan – a betegb\u0151l sz\u00e1rmaz\u00f3 – (feln\u0151tt) \u0151ssejtet manipul\u00e1lunk, amelyet a szervezetbe visszajuttatva k\u00e9pes megtelepedni \u00e9s folyamatos oszt\u00f3d\u00e1ssal sz\u00e1mos (g\u00e9nm\u00f3dos\u00edtott) ut\u00f3dsejtnek \u00e9letet adni.\n<\/p>\n
\nA m\u00f3dos\u00edt\u00e1shoz pedig g\u00e9nm\u00f3dos\u00edtott v\u00edrusokat haszn\u00e1lunk. B\u00e1r ez az els\u0151 pillanatban vesz\u00e9lyesnek hangzik, nem sz\u00fcks\u00e9gszer\u0171en az. Olyan v\u00edrusokr\u00f3l van ugyanis sz\u00f3, amelyekben a saj\u00e1t virulenci\u00e1jukhoz sz\u00fcks\u00e9ges g\u00e9neket az \u00e1ltalunk bevinni k\u00edv\u00e1nt eg\u00e9szs\u00e9ges g\u00e9nall\u00e9llel helyettes\u00edt\u00fcnk. \u00cdgy v\u00edrus nem tud elszabadulni \u00e9s szaporodni, de arra k\u00e9pes lesz, hogy (m\u00f3dos\u00edtott) genomj\u00e1t bejuttassa a sejtbe.\n<\/p>\n
\nK\u00e9t f\u0151bb v\u00edruscsal\u00e1dot haszn\u00e1lnak erre a beavatkoz\u00e1sra: adenov\u00edrusokat \u00e9s retrov\u00edrusokat. Ut\u00f3bbiak genomja integr\u00e1l\u00f3dik majd a beteg sejtj\u00e9nek DNS-\u00e9be, m\u00edg el\u0151bbiek \u00f6r\u00f6k\u00edt\u0151anyaga csak a sejtmagba jut, de nem \u00e9p\u00fcl be. Mindk\u00e9t v\u00edrust v\u00e1ltakoz\u00f3 sikerrel haszn\u00e1lt\u00e1k eddig, de k\u00fcl\u00f6n\u00f6sen a retrov\u00edrusokn\u00e1l (amelyeket a be\u00e9p\u00fcl\u00e9s\u00fck miatt megb\u00edzhat\u00f3bbnak tartottak) n\u00e9h\u00e1ny k\u00eds\u00e9rlet eredm\u00e9nye r\u00e1ir\u00e1ny\u00edtotta a figyelmet arra, hogy milyen vesz\u00e9lyekkel j\u00e1rhat egy ilyen beavatkoz\u00e1s.\n<\/p>\n
<\/p>\n
\nAz \u00f6tlet mindig is viszonylag egyszer\u0171nek t\u0171nt: ha elromlik egy g\u00e9n, cser\u00e9lj\u00fck ki. Igen \u00e1m, de ami sz\u00e9pen fest az elm\u00e9letben \u00e9s a pap\u00edron sz\u00e1mos technikai probl\u00e9m\u00e1ba \u00fctk\u00f6zhet a val\u00f3s\u00e1gban.\n<\/p>\n
\nUgyanis, ahhoz, hogy egy-egy, az eg\u00e9sz szervezetre kihat\u00f3 g\u00e9n m\u0171k\u00f6d\u00e9s\u00e9t kijav\u00edtsuk, egyszerre kell k\u00e9t fontos probl\u00e9m\u00e1val szemben\u00e9zn\u00fcnk. Egyr\u00e9szt \u00e1ltal\u00e1noss\u00e1gban meg kell oldani a hib\u00e1tlan g\u00e9n sejtbe val\u00f3 bejuttat\u00e1s\u00e1nak k\u00e9rd\u00e9s\u00e9t, m\u00e1sr\u00e9szt azt is biztos\u00edtani kell, hogy a beavatkoz\u00e1s eredm\u00e9nyek\u00e9nt megfelel\u0151 sz\u00e1m\u00fa sejt fejezi ki az eg\u00e9szs\u00e9ges g\u00e9nt.\n<\/p>\n
\nUt\u00f3bbira ma gyakorlatilag az egyetlen lehet\u0151s\u00e9g, hogy egy olyan – a betegb\u0151l sz\u00e1rmaz\u00f3 – (feln\u0151tt) \u0151ssejtet manipul\u00e1lunk, amelyet a szervezetbe visszajuttatva k\u00e9pes megtelepedni \u00e9s folyamatos oszt\u00f3d\u00e1ssal sz\u00e1mos (g\u00e9nm\u00f3dos\u00edtott) ut\u00f3dsejtnek \u00e9letet adni.\n<\/p>\n
\nA m\u00f3dos\u00edt\u00e1shoz pedig g\u00e9nm\u00f3dos\u00edtott v\u00edrusokat haszn\u00e1lunk. B\u00e1r ez az els\u0151 pillanatban vesz\u00e9lyesnek hangzik, nem sz\u00fcks\u00e9gszer\u0171en az. Olyan v\u00edrusokr\u00f3l van ugyanis sz\u00f3, amelyekben a saj\u00e1t virulenci\u00e1jukhoz sz\u00fcks\u00e9ges g\u00e9neket az \u00e1ltalunk bevinni k\u00edv\u00e1nt eg\u00e9szs\u00e9ges g\u00e9nall\u00e9llel helyettes\u00edt\u00fcnk. \u00cdgy v\u00edrus nem tud elszabadulni \u00e9s szaporodni, de arra k\u00e9pes lesz, hogy (m\u00f3dos\u00edtott) genomj\u00e1t bejuttassa a sejtbe.\n<\/p>\n
\nK\u00e9t f\u0151bb v\u00edruscsal\u00e1dot haszn\u00e1lnak erre a beavatkoz\u00e1sra: adenov\u00edrusokat \u00e9s retrov\u00edrusokat. Ut\u00f3bbiak genomja integr\u00e1l\u00f3dik majd a beteg sejtj\u00e9nek DNS-\u00e9be, m\u00edg el\u0151bbiek \u00f6r\u00f6k\u00edt\u0151anyaga csak a sejtmagba jut, de nem \u00e9p\u00fcl be. Mindk\u00e9t v\u00edrust v\u00e1ltakoz\u00f3 sikerrel haszn\u00e1lt\u00e1k eddig, de k\u00fcl\u00f6n\u00f6sen a retrov\u00edrusokn\u00e1l (amelyeket a be\u00e9p\u00fcl\u00e9s\u00fck miatt megb\u00edzhat\u00f3bbnak tartottak) n\u00e9h\u00e1ny k\u00eds\u00e9rlet eredm\u00e9nye r\u00e1ir\u00e1ny\u00edtotta a figyelmet arra, hogy milyen vesz\u00e9lyekkel j\u00e1rhat egy ilyen beavatkoz\u00e1s.\n<\/p>\n
\n2000-ben egy francia kutat\u00f3csoportnak siker\u00fclt igen s\u00falyos immunzavarban (\u00fan. SCID<\/a>-ban) szenved\u0151 gyerekeket retrov\u00edrus kezel\u00e9ssel meggy\u00f3gy\u00edtania. Legal\u00e1bbis sok\u00e1ig \u00fagy t\u0171nt, hogy siker\u00fclt, hiszen maga a betegs\u00e9g gy\u00f3gyul\u00f3f\u00e9lben volt, de ekkor a kis betegek k\u00f6z\u00fcl t\u00f6bben egy m\u00e1sik s\u00falyos k\u00f3r l\u00e9pett fel: leuk\u00e9mia. Mint ut\u00f3bb kider\u00fclt, ez az\u00e9rt \u00fct\u00f6tte fel a fej\u00e9t, mert a retrov\u00edrus be\u00e9p\u00fcl\u00e9sekor n\u00e9h\u00e1ny m\u00e1s g\u00e9n mut\u00e1l\u00f3dott, \u00e9s \u00edgy hi\u00e1ba jav\u00edtottak ki egy hib\u00e1s g\u00e9nt, ha k\u00f6zben egy m\u00e1sikat elrontottak. Ma m\u00e1r azt is tudni lehet, hogy t\u00f6bb retrov\u00edrus genomba val\u00f3 be\u00e9p\u00fcl\u00e9se egy\u00e1ltal\u00e1n nem v\u00e9letlenszer\u0171 (mint azt kor\u00e1bban felt\u00e9telezt\u00e9k), hanem el\u0151szeretettel \u00e9p\u00fclnek be m\u00e1s g\u00e9nek szab\u00e1lyoz\u00f3-, vagy \u00e9ppen feh\u00e9rje k\u00f3dol\u00f3 r\u00e9gi\u00f3iba (ennek a mi\u00e9rtj\u00e9re m\u00e9g nincs pontos v\u00e1lasz), ami \u00e9rtelemszer\u0171en nem vesz\u00e9lytelen. B\u00e1r a helyzet cseberb\u0151l-vederbe esetnek t\u0171nik, m\u00e9gsem teljesen az: ugyan nyilv\u00e1nval\u00f3v\u00e1 v\u00e1lt, hogy a g\u00e9nter\u00e1pia komoly vesz\u00e9lyeket rejt mag\u00e1ban, ugyanakkor azon betegek sz\u00e1m\u00e1ra, akiken alkalmazz\u00e1k, ez az egyetlen es\u00e9ly. En\u00e9lk\u00fcl biztos meghalnak, \u00edgy \u00e1ltal\u00e1ban m\u00e9gis \u00e9rdemes felv\u00e1llalni a mell\u00e9khat\u00e1sokat.\n<\/p>\n \nMost egy m\u00e1sik csoport a retrov\u00edrusokkal nem egy elromlott g\u00e9n eg\u00e9szs\u00e9ges vari\u00e1ns\u00e1t juttatta be a szervezetbe, hanem valami teljesen \u00fajra tan\u00edtotta meg az immunv\u00e1lasz\u00e9rt felel\u0151s sejteket: mik\u00e9nt harcolhatnak hat\u00e9konyabban a r\u00e1k ellen. Eg\u00e9sz pontosan egy olyan receptort juttattak be a T-sejtekbe, amely k\u00e9pes felismerni a r\u00e1kos melan\u00f3ma<\/a> sejteket. A kezelt betegek v\u00e9gs\u0151 st\u00e1dium\u00fa r\u00e1kban szenvedtek, de az a k\u00e9t p\u00e1ciens, akin\u00e9l a visszajuttatott sejtek megmaradtak a szervezetben n\u00e9h\u00e1ny h\u00f3napon bel\u00fcl teljesen meggy\u00f3gyult (a szomor\u00fa r\u00e9sz, hogy a m\u00e1sik 13 beteg nem volt ilyen szerencs\u00e9s)!\n<\/p>\n \nAz eredm\u00e9ny azonban nemcsak a b\u0151rr\u00e1k szempontj\u00e1b\u00f3l lehet igen fontos: hasonl\u00f3 elven m\u00e9g egy sor m\u00e1s tumoros betegs\u00e9g is kezelhet\u0151v\u00e9 v\u00e1lna. M\u00e1r csak arra kellene r\u00e1j\u00f6nni, mik\u00e9nt jav\u00edthat\u00f3 a visszajutattott T-sejtek \u00e9letbenmarad\u00e1s\u00e1nak ar\u00e1nya…\n<\/p>\n Az \u00f6tlet mindig is viszonylag egyszer\u0171nek t\u0171nt: ha elromlik egy g\u00e9n, cser\u00e9lj\u00fck ki. Igen \u00e1m, de ami sz\u00e9pen fest az elm\u00e9letben \u00e9s a pap\u00edron sz\u00e1mos technikai probl\u00e9m\u00e1ba \u00fctk\u00f6zhet a val\u00f3s\u00e1gban. Ugyanis, ahhoz, hogy egy-egy, az eg\u00e9sz szervezetre kihat\u00f3 g\u00e9n m\u0171k\u00f6d\u00e9s\u00e9t … Egy kattint\u00e1s ide a folytat\u00e1shoz….
\n
\nMorgan, RA, Dudley, ME, Wunderlich, JR, Hughes, MS, Yang, JC, Sherry, RM, Royal, RE, Topalian, SL, Kammula, US et al.<\/strong> (2006) Cancer Regression in Patients After Transfer of Genetically Engineered Lymphocytes. Science<\/em> doi: 10.1126\/science.1129003
\nWu X, Li Y, Crise B, Burgess SM.<\/strong> (2003) Transcription start regions in the human genome are favored targets for MLV integration. Science<\/em> 300<\/strong>: 1749-1751.
\nMarshall E.<\/strong> (2002) Clinical research. Gene therapy a suspect in leukemia-like disease. Science<\/em> 298<\/strong>: 34-35.
\nCavazzana-Calvo M, Hacein-Bey S, de Saint Basile G, Gross F, Yvon E, Nusbaum P, Selz F, Hue C, Certain S, Casanova JL, Bousso P, Deist FL, Fischer A.<\/strong> (2000) Gene therapy of human severe combined immunodeficiency (SCID)-X1 disease. Science<\/em> 288<\/strong>: 669-72.
\n<\/font><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"