{"id":14634474,"date":"2019-02-20T22:30:40","date_gmt":"2019-02-20T21:30:40","guid":{"rendered":"https:\/\/criticalbiomass.blog.hu\/2019\/02\/20\/egy_igeretes_klinikai_kiserlet_gyogyithato-e_a_parkinson-kor_ossejtekkel"},"modified":"2019-02-20T22:30:40","modified_gmt":"2019-02-20T21:30:40","slug":"egy_igeretes_klinikai_kiserlet_gyogyithato-e_a_parkinson-kor_ossejtekkel","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/criticalbiomass.hu\/?p=14634474","title":{"rendered":"Egy \u00edg\u00e9retes klinikai k\u00eds\u00e9rlet: gy\u00f3gy\u00edthat\u00f3-e a Parkinson-k\u00f3r \u0151ssejtekkel?"},"content":{"rendered":"<p>A Parkinson-k\u00f3r egy progressz\u00edv, a k\u00f6zponti idegrendszert \u00e9rint\u0151 betegs\u00e9g, amelyet a k\u00f6ztudatban els\u0151sorban \u00e1lland\u00f3 remeg\u00e9ssel \u00e9s mozg\u00e1skoordin\u00e1ci\u00f3s zavarokkal kapcsolunk \u00f6ssze. Erre utal a betegs\u00e9g kiss\u00e9 r\u00e9gies magyar elnevez\u00e9se is, a \u201ereszket\u0151 b\u00e9nul\u00e1s\u201d. A k\u00f6zismert t\u00fcnetek mellett azonban a betegeknek legal\u00e1bb ennyi szenved\u00e9st okoz a szorong\u00e1s, az esetenk\u00e9nt m\u00e9ly depresszi\u00f3, alv\u00e1si zavarok, a szem\u00e9lyis\u00e9gjegyek torzul\u00e1sa \u00e9s a demencia, amelyek mind tipikus t\u00fcneteknek sz\u00e1m\u00edtanak.<\/p>\n<p>A Parkinson-k\u00f3r pontos kiv\u00e1lt\u00f3okai alig ismertek, k\u00f6rnyezeti \u00e9s genetikai faktorok egyar\u00e1nt k\u00f6zrej\u00e1tszhatnak kialakul\u00e1s\u00e1ban. Ami a genetik\u00e1t illeti eddig vagy egy tucat g\u00e9nr\u0151l \u00e1llap\u00edtott\u00e1k meg, hogy mut\u00e1ci\u00f3ja nagyban hozz\u00e1j\u00e1rul a k\u00f3rk\u00e9p kialakul\u00e1s\u00e1hoz. Ezek egy jelent\u0151s r\u00e9sze a lizosz\u00f3m\u00e1lis rendszer m\u0171k\u00f6d\u00e9s\u00e9vel, a vezikul\u00e1ris transzport folyamatokkal, illetve az autof\u00e1gi\u00e1val kapcsolatos szerepet t\u00f6lt be. Mind k\u00f6z\u00fcl a legfontosabb tal\u00e1n az SNCA g\u00e9n, ami az alfa-synuclein nev\u0171 feh\u00e9rj\u00e9t k\u00f3dolja. E feh\u00e9rje felhalmoz\u00f3d\u00e1sa a k\u00f3rlefoly\u00e1s egy tipikus eleme.<\/p>\n<p>Ak\u00e1rmilyen sejtszint\u0171, molekul\u00e1ris folyamatok is vezetnek a betegs\u00e9g kialakul\u00e1s\u00e1hoz, a k\u00f6zvetlen ok j\u00f3l ismert: a k\u00f6z\u00e9pagy egy meghat\u00e1rozott ter\u00fclet\u00e9n, az un. <em>substantia nigra<\/em> \u00e1llom\u00e1ny\u00e1ban a dopaminerg idegsejtek rohamos pusztul\u00e1snak indulnak. Ezek a sejtek az akaratlagos \u00e9s a spont\u00e1n mozg\u00e1sok szervez\u00e9s\u00e9ben j\u00e1tszanak szerepet, \u00edgy pusztul\u00e1suk magyar\u00e1zatot szolg\u00e1ltat a Parkinson-k\u00f3r jellemz\u0151 motoros t\u00fcneteire. Minthogy a neuronok elveszt\u00e9se irreverzibilis, a betegs\u00e9get gy\u00f3gy\u00edthatatlannak tekintik.<\/p>\n<p>Az \u0151ssejtkutat\u00e1s azonban e ter\u00fcleten is nagy \u00edg\u00e9reteket hordoz mag\u00e1ban. A Kiot\u00f3i Egyetem klinik\u00e1j\u00e1n 2017-ben h\u00e9t p\u00e1ciens bevon\u00e1s\u00e1val v\u00e1gtak bele egy mer\u00e9sz vizsg\u00e1latba, amely sor\u00e1n \u00fajraprogramozott sejteket injekt\u00e1lnak a betegek agy\u00e1ba, annak rem\u00e9ny\u00e9ben, hogy azok be\u00e9p\u00fclve k\u00e9pesek lesznek p\u00f3tolni a <em>substantia nigra <\/em>elpusztult dopaminerg sejtjeit. A klinikai k\u00eds\u00e9rletet v\u00e9gz\u0151 orvosok rem\u00e9nyei nem alaptalanok, a k\u00eds\u00e9rletsorozat egyik vezet\u0151je, az \u0151ssejtbiol\u00f3gus Jun Takahashi kutat\u00f3csoportj\u00e1val ugyanis kor\u00e1bban j\u00e1vai mak\u00e1k\u00f3kon (<em>Macaca fascicularis<\/em>) sikeresen v\u00e9gzett hasonl\u00f3 kezel\u00e9seket. A majmokat el\u0151z\u0151leg egy MPTP-nek bec\u00e9zett neurotoxinnal (tisztess\u00e9ges nev\u00e9n: 1-metil-4-fenil-1,2,3,6-tetrahidropiridin) kezelve Parkinson-k\u00f3rt id\u00e9ztek el\u0151, majd hum\u00e1n induk\u00e1lt pluripotens \u0151ssejtekb\u0151l (hiPSC) sz\u00e1rmaz\u00f3 idegi \u0151ssejtekkel kezelt\u00e9k \u0151ket. Ezeket az idegi \u0151ssejteket \u00fagy \u00e1ll\u00edtott\u00e1k el\u0151, hogy azok elvben csak olyan dopaminerg sejtek l\u00e9trehoz\u00e1s\u00e1ra legyenek k\u00e9pesek, mint amilyenek a <em>substantia nugr\u00e1<\/em>ban is vannak. A majmok agy\u00e1t k\u00e9s\u0151bb sz\u00f6vettani technik\u00e1kkal feldolgozva meg\u00e1llap\u00edtott\u00e1k, hogy az \u0151ssejtek be\u00e9p\u00fclnek a k\u00edv\u00e1nt ter\u00fcletre, val\u00f3ban dopaminerg neuronokk\u00e1 differenci\u00e1l\u00f3dnak, \u00e9s k\u00e9pesek kialak\u00edtani azokat az idegi kapcsolatokat, amelyeket egy tisztess\u00e9ges neuronnak a <em>substantia nigr\u00e1<\/em>ban ki kell alak\u00edtania (az al\u00e1bbi \u00e1bra ezt szeml\u00e9lteti). A beteg mak\u00e1k\u00f3k t\u00fcnetei enyh\u00fcltek, tov\u00e1bb\u00e1 fontos meg\u00e1llap\u00edt\u00e1s volt, hogy (legal\u00e1bbis a kezel\u00e9st k\u00f6vet\u0151 k\u00e9t \u00e9vben) az \u0151ssejtekb\u0151l nem fejl\u0151d\u00f6tt semmilyen tumoros elfajul\u00e1s.<\/p>\n<p><img src=\"https:\/\/m.blog.hu\/cr\/criticalbiomass\/image\/uj_bitkep.bmp\" alt=\"uj_bitkep.bmp\" class=\"imgnotext\" \/><\/p>\n<p>A fenti kis\u00e9rleteken fellelkes\u00fclve az els\u0151 p\u00e1cienst 2018 okt\u00f3ber\u00e9ben m\u0171t\u00f6tte Takayuki Kikuchi seb\u00e9szg\u00e1rd\u00e1ja. A h\u00e1rom \u00f3r\u00e1s beavatkoz\u00e1s sor\u00e1n 2,4 milli\u00f3 idegi \u0151ssejtet \u00fcltettek be az 50-es \u00e9veiben j\u00e1r\u00f3 f\u00e9rfi agy\u00e1ba, 12 j\u00f3l defini\u00e1lt poz\u00edci\u00f3ban. A sejtek egy anonim donorb\u00f3l sz\u00e1rmaznak, \u00e1tprogramoz\u00e1sukat a Kiot\u00f3i egyetemen v\u00e9gezt\u00e9k, \u00e9s a l\u00e9trehozott sejtvonalat ott is t\u00e1rolj\u00e1k. A beteg j\u00f3l van, s ezeddig nem k\u00f6vetkezett be semmilyen nemk\u00edv\u00e1nt mell\u00e9khat\u00e1s. Orvosai optimist\u00e1k. A t\u00f6bbi hat p\u00e1ciensen 2020-ig bez\u00e1r\u00f3lag tervezik a beavatkoz\u00e1s elv\u00e9gz\u00e9s\u00e9t.<\/p>\n<p>K\u00edv\u00e1ncsian v\u00e1rjuk a fejlem\u00e9nyeket.<\/p>\n<p>Jap\u00e1n \u00e9lenj\u00e1r\u00f3nak sz\u00e1m\u00edt az \u0151ssejtalap\u00fa regenerat\u00edv orvosl\u00e1sban. A vil\u00e1gon el\u0151sz\u00f6r itt v\u00e9geztek el eredm\u00e9nyesnek nevezhet\u0151 hiPSC alap\u00fa ter\u00e1pi\u00e1t makula degener\u00e1ci\u00f3ban szenved\u0151 p\u00e1cienseken, s jelenleg is t\u00f6bb hasonl\u00f3 ter\u00e1pi\u00e1s lehet\u0151s\u00e9g \u00e1ll fejleszt\u00e9s alatt. A Jap\u00e1n korm\u00e1ny komoly forr\u00e1sokkal t\u00e1mogatja az \u0151ssejtkutat\u00e1st \u00e9s a regener\u00e1ci\u00f3s medic\u00edn\u00e1k fejleszt\u00e9s\u00e9t, aminek egyik k\u00f6vetkezm\u00e9nye (\u00e9s az\u00f3ta oka) a 2012\u2011ben kiosztott orvosi \u00e9s fiziol\u00f3giai Nobel-d\u00edj. Az ilyen term\u00e9szet\u0171 kutat\u00e1sok egy m\u00e1sik hajt\u00f3ereje lehet, hogy az orsz\u00e1gban a szervtranszplant\u00e1ci\u00f3k t\u00f6rt\u00e9neti \u00e9s kultur\u00e1lis okokb\u00f3l kifoly\u00f3lag szigor\u00fa szab\u00e1lyoz\u00e1s alatt \u00e1llnak, \u00edgy az alternat\u00edv lehet\u0151s\u00e9gekre fokozott ig\u00e9ny mutatkozik az eg\u00e9szs\u00e9g\u00fcgy r\u00e9sz\u00e9r\u0151l.<\/p>\n<hr \/>\n<p><small><strong>Kikuchi T, Morizane A, Doi D,<\/strong> <strong>et al.<\/strong> (2017) Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson\u2019s disease model. <em>Nature <\/em>548(7669):592-596<\/small><\/p>\n<p><small><span><a href=\"https:\/\/www.nature.com\/articles\/d41586-018-05856-w?utm_source=briefing-dy&amp;utm_medium=email&amp;utm_campaign=briefing&amp;utm_content=20180731#references\">https:\/\/www.nature.com\/articles\/d41586-018-05856-w?utm_source=briefing-dy&amp;utm_medium=email&amp;utm_campaign=briefing&amp;utm_content=20180731#references<\/a><\/span><\/small><\/p>\n<p><small><span><a href=\"https:\/\/www.nature.com\/articles\/d41586-018-07407-9\">https:\/\/www.nature.com\/articles\/d41586-018-07407-9<\/a><\/span><\/small><\/p>\n<p><small><span><a href=\"https:\/\/www.nature.com\/news\/japanese-man-is-first-to-receive-reprogrammed-stem-cells-from-another-person-1.21730\">https:\/\/www.nature.com\/news\/japanese-man-is-first-to-receive-reprogrammed-stem-cells-from-another-person-1.21730<\/a><\/span><\/small><\/p>\n<p><span><a href=\"https:\/\/en.wikipedia.org\/wiki\/Organ_transplantation_in_Japan\"><small>https:\/\/en.wikipedia.org\/wiki\/Organ_transplantation_in_Japan<\/small><\/a><\/span><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>A Parkinson-k\u00f3r egy progressz\u00edv, a k\u00f6zponti idegrendszert \u00e9rint\u0151 betegs\u00e9g, amelyet a k\u00f6ztudatban els\u0151sorban \u00e1lland\u00f3 remeg\u00e9ssel \u00e9s mozg\u00e1skoordin\u00e1ci\u00f3s zavarokkal kapcsolunk \u00f6ssze. Erre utal a betegs\u00e9g kiss\u00e9 r\u00e9gies magyar elnevez\u00e9se is, a \u201ereszket\u0151 b\u00e9nul\u00e1s\u201d. A k\u00f6zismert t\u00fcnetek mellett azonban a betegeknek legal\u00e1bb &hellip; <a href=\"https:\/\/criticalbiomass.hu\/?p=14634474\">Egy kattint\u00e1s ide a folytat\u00e1shoz&#8230;. <span class=\"meta-nav\">&rarr;<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":3,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[1],"tags":[9,103,49],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/criticalbiomass.hu\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/14634474"}],"collection":[{"href":"https:\/\/criticalbiomass.hu\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/criticalbiomass.hu\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/criticalbiomass.hu\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/criticalbiomass.hu\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=14634474"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/criticalbiomass.hu\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/14634474\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/criticalbiomass.hu\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=14634474"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/criticalbiomass.hu\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=14634474"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/criticalbiomass.hu\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=14634474"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}